據新華社報道，美國媒體24日報道，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准一款血友病藥物，一劑350萬美元（約合人民幣2500萬元）。

而據21世紀經濟報道，FDA宣佈澳大利亞製藥公司杰特貝林的治療b型血友病的一次性基因療法hemgenix獲批，定價為350萬美元，重新整理了世界上最昂貴治療方法的記錄。

全球最貴藥物

據美國商業內幕網報道，美國食品和藥物管理局22日宣佈批准這種名為hemgenix的基因療法藥物，用於治療b型血友病。b型血友病患者體內缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障礙。

美國食品和藥物管理局提供的資料顯示，平均每4萬人中有1人患b型血友病，患者多為男性。所有血友病病例中，大約15%屬於b型血友病。

這款新藥由澳大利亞杰特貝林公司研發。在臨床試驗中，hemgenix使流血事件在一年間比預期減少54%；使94%的受試患者在一段時間內免於注射凝血因子。

報道說，hemgenix價格不菲，一劑藥的價格為350萬美元，是全球最貴藥物。

生物技術投資人、美國隆卡爾投資公司執行長布拉德·隆卡爾告訴美國彭博新聞社記者，他認為hemgenix能夠成功，因為現有b型血友病治療藥物均價格昂貴，該病患者“一直生活在對出血的恐懼中”。

2021年8月23日在美國馬里蘭州拍攝的美國食品和藥物管理局大樓。

全球最貴藥半年易主三次

據21世紀經濟報道，今年以前，諾華旗下用於脊髓性肌萎縮症的基因療法Zolgensma以212。5萬美元的售價被稱為“全球最貴藥物”。而在過去不到半年的時間裡，全球最貴藥物已經在基因療法領域內轉手三次。

2022年8月，美國藍鳥生物推出的用於治療β-地中海貧血患者的基因療法產品Zynteglo，定價280萬美元；9月，其推出的用於減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）男孩神經功能障礙的進展的基因治療藥物Skysona，定價300萬美元。

按hemgenix原生產企業uniqure此前估計，美國和歐洲大約有1600萬b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。

據悉，杰特貝林公司曾在2020年以4。5億美元的價格從unique公司獲得了Hemgenix的全球化權益，將由其負責該產品的商業化。unique有資格獲得高達15億美元的里程碑付款和與藥物成功相關的版稅。

有統計發現，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批准上市，能突破重圍的罕見病藥並不多。所以，一款罕見病藥的研發不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。

另一方面，雖然罕見病患者佔總人口的比例很小，但種類卻不一。對於不同的罕見病，可能要研發出不同的罕見病藥，然而消費群體非常少。對於藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。